Nanotecnología de plataforma inspirada en la naturaleza para la administración de ARN a células mieloides y sus progenitores de médula ósea.
Autores: Hofstraat, Stijn R. J.; Anbergen, Tom; Zwolsman, Robby; Deckers, Jeroen; Elsas, Yuri van; Trines, Mirre M.; Versteeg, Iris; Hoorn, Daniek; Ros, Gijs W. B.; Bartelet, Branca M.; Hendrikx, Merel M. A.; Darwish, Youssef B.; Kleuskens, Teun; Borges, Francisca; Maas, Rianne J. F.; Verhalle, Lars M.; Tielemans, Willem; Vader, Pieter; de Jong , Olivier G.; Tabaglio, Tommaso; Keng Boon Wee, Dave; Te
Idioma: Inglés
Editor: Alberto Moscatelli
Año: 2019
Disponible con Suscripción Virtualpro
Artículo científico
Categoría
Ingeniería y Tecnología
Licencia
CC BY – Atribución
Consultas: 23
Citaciones: Sin citaciones
Las terapias basadas en ácidos nucleicos enfrentan desafíos en su estabilidad sistémica y en la entrega dirigida a células de la médula ósea. Este estudio presenta una plataforma nanotecnológica basada en lipoproteínas naturales para administrar siRNA, oligonucleótidos antisentido y ARNm a células mieloides y progenitoras hematopoyéticas. Se desarrollaron nanopartículas de apolipoproteína (aNP) capaces de incorporar siRNA, generando una biblioteca de formulaciones evaluadas por sus propiedades físico-químicas y eficacia. La formulación más efectiva logró silenciar el gen Lamp1 en modelos murinos, demostrando también su utilidad en edición génica, producción proteica y potencial terapéutico traslacional.
Descripción
Las terapias basadas en ácidos nucleicos enfrentan desafíos en su estabilidad sistémica y en la entrega dirigida a células de la médula ósea. Este estudio presenta una plataforma nanotecnológica basada en lipoproteínas naturales para administrar siRNA, oligonucleótidos antisentido y ARNm a células mieloides y progenitoras hematopoyéticas. Se desarrollaron nanopartículas de apolipoproteína (aNP) capaces de incorporar siRNA, generando una biblioteca de formulaciones evaluadas por sus propiedades físico-químicas y eficacia. La formulación más efectiva logró silenciar el gen Lamp1 en modelos murinos, demostrando también su utilidad en edición génica, producción proteica y potencial terapéutico traslacional.